新奥尔良2025年11月10日 /伟德国际唯一官网入口/ -- 专注开发下一代RNAi疗法的全球化生物医药公司大睿生物（Rona Therapeutics），今日在美国心脏协会年会上由首席医学官Alex M. DePaoli博士口头报告了其长效靶向ApoC3的siRNA药物RN0361的I期临床研究结果。首次人体研究显示，RN0361实现了显著且持久的ApoC3和甘油三酯降低作用，疗效持续至少六个月，展现出潜在的同类最佳（best-in-class）特征，可用于预防严重高甘油三酯血症相关的胰腺炎，并降低由动脉粥样硬化性脂蛋白引起的心血管疾病风险。
这是一项随机、安慰剂对照的单次递增剂量研究，入组受试者基线甘油三酯水平超过80 mg/dL。结果显示，RN0361耐受性良好，未观察到严重不良事件；注射部位反应轻微且可自限；一过性的ALT与AST升高符合GalNAc缀合siRNA药物的典型特征。RN0361在剂量依赖性上呈现出显著的ApoC3与TG抑制作用，持续至给药后第180天，最高达到ApoC3降低93%及甘油三酯降低69%。同时，该药物还实现了非高密度脂蛋白胆固醇、极低密度脂蛋白胆固醇及残余胆固醇等显著且持久的降低。与安慰剂组相比，给药组空腹血糖与糖化血红蛋白（HbA1c）并未出现显著差异。
ApoC3的升高会促进富甘油三酯脂蛋白的聚集，从而增加急性胰腺炎和心血管疾病的风险，尤以糖尿病患者风险升高为甚。目前的治疗方案往往难以在重症患者中实现持续的控制。RN0361以单次给药即可实现六个月持久疗效，有望填补这一未被满足的临床需求，标志着血脂管理领域的重要进展。
大睿生物首席执行官史艺宾女士表示，"这些数据验证了RN0361在长期作用力与安全性方面的优越性，为其推进至高甘油三酯血症患者的II期临床研究奠定了基础。通过单次给药即可在六个月内深度降低ApoC3、甘油三酯及动脉粥样硬化性脂质，RN0361有望成为解决重度高甘油三酯血症及心血管风险的重要创新疗法。"
