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中国首个脊髓性肌萎缩症患者援助项目正式启动 | 伟德国际唯一官网入口

2019-05-31 18:29

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中国初级卫生保健基金会宣布,中国首个脊髓性肌萎缩症(以下简称SMA)患者援助项目正式启动。该项目立足于中国SMA患者亟待满足的临床需求,为符合项目申请条件的患者免费提供援助药物,从而提高治疗可及性。

SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,是导致婴儿死亡的主要遗传原因,新生儿发病率约为1/6000~1/10000,其特点是进行性、使人衰弱的肌肉无力,患者连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现,随着病程的发展,最终影响吞咽和呼吸,严重威胁患者生命。2019年2月,渤健公司的全球首个SMA治疗药物诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序在中国获批,用于治疗5q SMA。5q SMA是该病最常见的形式,约占所有SMA病例的95%。(伟德国际唯一官网入口,2019年5月31日北京)