全球性的医药和服务公司Clinigen Group plc的子公司Clinigen K.K.和生物制药公司GC Pharma宣布签署Hunterase (Idursulfase-beta) ICV日本市场独家销售许可协议。
Hunterase 是一种用于治疗亨特综合征的重组人艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶 (IDS) 酶替代疗法。日本国立成育医疗研究中心的 Torayuki Okuyama 教授作为研究者发起了一项试验,其中1/2期临床试验结果显示,使用 Hunterase 进行治疗后,导致智力发育迟滞的硫酸乙酰肝素明显减少。
亨特氏综合征(黏多糖贮积症II型)是一种遗传性溶酶体贮积症,男孩是主要患病人群。由于患者体内缺少酶,无法分解某些复杂糖类,从而引发严重的骨骼、组织、神经和多器官并发症,并最终导致死亡。(伟德国际唯一官网入口,2019年4月8日韩国龙仁)